Синтетические молекулы: атака на болезни мозга

Существующие терапии болезни Паркинсона напоминают пластырь на гнилой зуб: убирают симптомы, но с самой болезнью не разбираются. Всё громче звучит теория — виной всему токсичные белковые сгустки, известные как альфа-синуклеин, разрушающие нейроны.

Команда учёных взяла молекулярную дубинку — синтетическую молекулу SK-129. Эта молекула работает как скоба: прицепившись сразу к нескольким частям белка альфа-синуклеина, она придаёт ему форму, в которой тот теряет свою склеивающую страсть. Бонус: особенно прочно SK-129 зацепляется за свежевылупившиеся комки, не давая им разрастаться дальше и создавать новые "шары проклятия".

Но SK-129 — это только начало. Главное открытие: весь класс таких молекул, получивших имя "фолдамеры" (от англ. fold — "складывать"), открывает двери для борьбы с недугами. Фолдамеры не встречаются в природе, их проектируют в лаборатории, чтобы те складывались в нужные формы и были стабильны. Это позволяет наводить их непосредственно на специфические мишени, а не просто надеяться на удачу: особенность, весьма актуальная для таких неуловимых целей, как альфа-синуклеин, у которого нет "карманов", куда садятся обычные лекарства.

Фолдамеры могут подойти даже для лечения болезней Альцгеймера или БАС (Боковой амиотрофический склероз) — куда ни сунься, всюду хулиганы-белки-накапливатели. Пока единственное, чего не хватает, так это человеческих испытаний: сейчас SK-129 обещает решить вопросы только в клетках и на мышах. Людей, как всегда, оставили подождать.

Вопросов больше, чем ответов: насколько безопасно это чудо, какова будет доза, и будет ли SK-129 вообще проникать куда надо в организме человека? Учёные продолжают возиться в своих лабораториях, вычисляя лучшие способы помешать альфа-синуклеину собираться в банды и громить мозг. Наука также изучает, можно ли заодно притормозить воспаление и гибель нейронов?

Параллельно разрабатывают и другие молекулы — кто-то хочет выгнать сгустки, кто-то помешать им родиться вовсе. И всё это уже шагает к клиническим испытаниям. Но и у этих методов свои кресты: одни не могут отличить плохие белки от хороших, другие застревают у ворот мозга, не проходя дальше.

И всё-таки, по мере того, как нейробиологи, биофизики и клиницисты объединяют усилия, появляется шанс наконец придумать лекарство от болезни, где традиционные препараты оказались бессильны. Возможно, на горизонте новое оружие против Паркинсона.