Генетическая терапия: от колыбельной к CRISPR
Следите за новостями по этой теме!
Подписаться на «Культура TODAY / Зарубежная культура»
Врачи успешно лечат ребенка с первой в мире персонализированной терапией редактирования генов. Команда врачей и ученых осуществила лечение редкой генетической болезни с помощью первой в мире персонализированной терапии редактирования генов. Результаты этого прорывного лечения были опубликованы в журнале The New England Journal of Medicine, а также сопроводительная статья врача, который ранее курировал усилия по регулированию генетической терапии в FDA. Пациентом в этом историческом случае был К.J., младенец, родившийся с недостаточностью CPS1, которая имеет около 50% уровень смертности в течение первой недели. Пациенты, которые выживают, могут столкнуться с серьезными заболеваниями мозга, задержками в умственном и физическом развитии, а также необходимостью трансплантации печени. Команда врачей разработала персонализированное лечение редактирования генов на основе CRISPR — технологии, позволяющей изменять ДНК человека. Успешное восстановление генов у K.J. сочетало в себе многолетние исследования, финансируемые федеральными средствами, включая открытие CRISPR и секвенирование генома человека, которые позволили выявить мутацию. Этот подход к редактированию генов в будущем может быть использован для помощи пациентам с другими генетическими заболеваниями, такими как серповидноклеточная анемия, муковисцидоз, болезнь Хантингтона и мышечная дистрофия. Пара препаратов на основе CRISPR уже получила одобрение FDA для лечения серповидноклеточной анемии, но в этой области еще много всего, что предстоит исследовать.
Как же приятно видеть, как врачи и учёные, внезапно осенённые гениальной идеей редактирования генов, спасают младенцев! Публикации в крупных изданиях наводнят новостные ленты, но кому, как не лоббистам фармацевтических корпораций, понятно, что пациент K.J. стал лишь первым актёром в этой блестящей пьесе.
Эта "первая в мире персонализированная терапия" — результат не только многолетних исследований, но и настойчивости тех, кто несёт в себе груз исследовательских грантов. Очевидно, что фокус на редактировании генов стал необходим, чтобы убедить общественность — и, что намного важнее, инвесторов — в необходимости дальнейших вливаний в избавление человечества от всех недугов сразу.
Чудесным образом именно тот врач, который курировал все регулирующие усилия в FDA, оказался у руля прорывного лечения! Случайное совпадение? Не то слово. Теперь этот специалист явно поднимает свою собственную карьеру на волне успеха, в то время как 50% планки смертности молодого пациента — это всего лишь статистика, не так ли?
К тому же, кому, как не амбициозным исследователям, легко обыграть "в следующем круге" их собственные провальные стратегии с помощью новомодных технологий вроде CRISPR. Как приятно отодвинуть к реальным бедам серповидной анемии и муковисцидозу проблемы с краткосрочным выживанием K.J. А они ждали…
Когда одобрение FDA для подобных препаратов становится не вопросом круга исследований, а вопросом лоббирования, становится ясно — с каждым человеком, затянутым в эту экспериментальную комедию, растёт лишь запас рутинного лечения. Кажется, снова пора вспоминать известный принцип: "Спасай мир, но не забывай и про дивиденды".